@SMA患儿家长,这种罕见病长春市儿童医院能治啦!
背景:2021年国家医保药品目录谈判中的“灵魂砍价”,让用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液,从市场价70万元/针降到了33000元/针,并于2022年1月1日正式纳入医保目录,这无疑给更多SMA患儿带来健康的希望。
7月8日,在长春市儿童医院特别举办的脊髓性肌萎缩症MDT启动会上传来好消息,医院正式启动应用诺西那生钠药物,并成立了脊髓性肌萎缩症MDT诊疗团队,可专业系统地治疗SMA,也为省内及周边地区SMA患儿提供健康保障。
患儿可出现呼吸、运动功能减退
据了解,SMA是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,发病率是1/ 6000-1/ 10000,主要发病于婴幼儿,表现为竖头无力、运动发育落后、肢体松软、“蛙腿”样姿势,还有呼吸困难、脊柱侧弯或关节挛缩逐渐加重等症状。随着疾病的进展,患儿呼吸及运动功能逐渐减退,可导致患儿反复呼吸道感染甚至夭折。SMA是导致两岁以下婴儿死亡的首要遗传疾病因素。
SMA患儿以肌无力为主要表现,但智力及大小便功能不受影响。神经内科主任王旭表示,SMA虽是罕见病,但因为主要影响患者的运动能力,而智力不受影响,所以更有其治疗价值!
MDT团队诊疗更专业
为推动SMA诊疗工作的开展,医院多次召开会议研究部署,院长带队考察,并在省、市卫健委的大力支持下,建立起MDT诊疗团队,集神经内科,康复科,骨科,重症医学科,呼吸科,发育行为、心理科,儿童保健科,药剂科,放射科,超声科等科室于一体,团队技术专业,治疗更系统。长春市儿童医院也成为吉林省内第二家可精准治疗SMA的医院。
医保+救助治疗费用直降
对于家属更关注的药费问题,王旭介绍,诺西那生钠已列入医保目录,7次/年的治疗,费用在5万元左右。同时,长春市儿童医院还是浙江省青少年发展基金会“向阳花少儿医疗救助基金”的定点医院,在这里治疗的SMA患儿还可申请大病救助,可大大减轻经济压力。
一直以来,长春市儿童医院始终关注神经病学前沿领域,不断开拓特色亚学科诊疗领域,不断推动新技术、新业务的开展。相信,团队通过不懈的努力,将为更多SMA患儿带来健康。